Publicado 04/01/2021 19:50CET

AGC Biologics confirma la experiencia comercial en terapia de células y genes como fabricante de Libmeldy(TM) (2)

Acerca de OTL-200/Libmeldy:Libmeldy (CD34+ autólogas células de población enriquecida que contiene células madre hematopoyéticas y células de progenitor (HSPC) transducidas de tipo ex vivo que usan la codificación del vector lentiviral de codificación del gen humano arylsulfatase-A (ARSA)), también conocido como OTL-200, ha recibido la aprobación por medio de la Unión Europea (que de forma adecuada, debería añadirse: "Reino Unido, Islandia, Liechtenstein y Noruega" como alternativa que puede re-escribir como "aprobada por medio de la Comisión Europea" o algo similar) para el tratamiento de la MLD en pacientes seleccionables de aparición primaria caracterizados por las mutaciones bialélicas en el gen ARSA que lleva a la reducción de la actividad enzimática ARSA en niños con i) formas finales infantiles o juveniles primarias, sin manifestaciones clínicas de la enfermedad, o ii) forma juvenil primaria, con manifestaciones clínicas iniciales de la enfermedad, que siguen teniendo la capacidad para caminar de forma independiente y antes de la aparición del descenso cognitivo. Libmeldy es la primera terapia aprobada para pacientes seleccionados con MLD de aparición primaria.

Las reacciones adversas más comunes atribuidas al tratamiento con Libmeldy ha sido la ocurrencia de anticuerpos anti-ARSA (AAA). Además de los riesgos asociados a la terapia de genes, el tratamiento con Libmeldy está precedido de otras intervenciones médicas, como la recolecta de médula ósea o la movilización de sangre periférica y aféresis, seguida de la condición mieloablativa, que desarrolla sus propios riesgos. Durante los ensayos clínicos, los perfiles de seguridad de estas intervenciones fueron consistentes con su propia seguridad y capacidad de toleración conocidas.

Si desea más información acerca de Libmeldy, consulte el Summary of Product Characteristics (SmPC).

Libmeldy no ha recibido aprobación de la Unión Europea, Reino Unido, Islandia, Liechtenstein y Noruega. OTL-200 es una terapia investigacional, que no ha recibido aprobación de la Administración de Fármacos y Alimentos de Estados Unidos o de ninguna otra autoridad de salud.

OTL--200 se ha desarrollado en asociación con el San Raffaele-Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget) en Milán, Italia.

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CONTACTO: CONTACTO: David Self, dself@agcbio.com, http://www.agcbio.com/

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