- Akcea anuncia la aprobación del reembolso de TEGSEDI (inotersen) en España para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina hereditaria con polineuropatía
TEGSEDI es el primer medicamento antisentido disponible para pacientes en España para inyección subcutánea en casa
Aprobación emitida por el Ministerio de Sanidad de España solo seis meses después de la presentación
BOSTON, 15 de mayo de 2020 /PRNewswire/ -- Akcea Therapeutics, Inc. , una filial de propiedad mayoritaria de Ionis Pharmaceuticals, Inc., ha anunciado hoy que el Ministerio de Sanidad de España (MSCBS) ha concedido la aprobación del reembolso de TEGSEDI (inotersen) en el tratamiento de la polineuropatía de fase 1 o fase 2 en pacientes adultos con amiloidosis de transtiretina hereditaria (hATTR).
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"Apreciamos la exhaustiva evaluación por parte del Ministerio de Sanidad de TEGSEDI y la rápida aprobación para que este tratamiento esté disponible para las personas que padecen amiloidosis hATTR con polineuropatía en España", dijo Michael Pollock, vicepresidente y director de Europa en Akcea. "Este hito destaca la fuerza de los datos clínicos que respaldan TEGSEDI y la necesidad crítica en la comunidad de amiloidosis hATTR para la opción de tratamiento subcutáneo que permite a los pacientes autoadministrarse en el momento y lugar que les venga bien. Los datos del estudio NEURO-TTR que muestran los beneficios en las medidas de la neuropatía y la calidad de vida suscriben el potencial de esta terapia para beneficiar a pacientes en los próximos años. Seguiremos colaborando con el Ministerio de Sanidad para hacer que TEGSEDI esté disponible para pacientes en España lo antes posible".
La amiloidosis hATTR es una enfermedad poco reconocida, debilitadora y progresiva que está causada por la construcción de proteínas TTE que se pliegan debido a mutaciones genéticas heredadas. Está caracterizada por la deposición de fibras de amiloide por el organismo, incluyendo el tejido nervioso y pueden tener un efecto devastador en la calidad de vida de los pacientes.
TEGSEDI es una inyección subcutánea administrada en casa una vez por semana que se dirige a la polineuropatía de la amiloidosis hATTR como su origen reduciendo la producción de la proteína TTR. Es el primer medicamento antisentido disponible para pacientes en España con amiloidosis hATTR con polineuropatía, y también el primer tratamiento en casa disponible para pacientes españoles.
La opinión positiva del Ministerio de Sanidad sobre el reembolso de TEGSEDI se basó en los resultados del estudio NEURO-TTR de Fase 3 en pacientes con amiloidosis hATTR con síntomas de polineuropatía. Los resultados de ese estudio demostraron que los pacientes tratados con TEGSEDI experimentaban un beneficio significativo en comparación con los pacientes tratados con placebo en ambas conclusiones coprimarias: el Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN) y la Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7) modificada, una medida de la progresión de la enfermedad neuropática.
En 2018, TEGSEDI fue el primer terapéutico dirigido al ARN aprobado por la Comisión Europea para pacientes adultos con amiloidosis hATTR. Desde entonces, TEGSEDI ha seguido recibiendo aprobaciones regulatorias y de reembolso.
ACERCA DE TEGSEDI (INOTERSEN) TEGSEDI fue aprobado por la Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA) para el tratamiento de la polineuropatía de amiloidosis mediada por transtiretina hereditaria (hATTR) en adultos. TEGSEDI, descubierta y desarrollada por Ionis Pharmaceuticals, es el primer y único fármaco dirigido al ARN subcutáneo diseñado para reducir la producción de proteína de transtiretina humana (TTR). TEGSEDI también recibió una autorización de marketing en la Unión Europa y Canadá para el tratamiento de la polineuropatía de fase 1 o fase 2 en pacientes adultos con amiloidosis de transtiretina hereditaria.
La aprobación se basa en los datos del estudio NEURO-TTR que fue un estudio internacional de Fase 3, aleatorio (2:1), de doble ciego, controlado por placebo, de 15 meses, en 172 pacientes con amiloidosis hATTR con síntomas de polineuropatía. En NEURO-TTR, TEGSEDI demostró una mejora comparada con placebo en medidas de neuropatía y calidad de vida tal y como se mide por la Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7) modificada y en la puntuación total Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QOL-DN). Los pacientes tratados con TEGSEDI experimentaron un beneficio similar independientemente de los subgrupos como la edad, el sexo, la raza, la región, la Neuropathy Impairment Score (NIS), el estado de mutación Val30Met y la fase de la enfermedad.
La aprobación también se basa en los datos de la NEURO-TTR Open Label Extension (OLE) que es un estudio en curso para pacientes que completaron el estudio NEURO-TTR, diseñada para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo de TEGSEDI.
Para la información de prescripción total de TEGSEDI, visite www.TEGSEDI.com [https://c212.net/c/link/?t=0&l=es&o=2804354-1&h=3152943113&u...].
INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE
RECUADRO DE ADVERTENCIA: TROMBOCITOPENIA Y GLOMERULONEFRITIS
Trombocitopenia
-- TEGSEDI causa reducciones en el recuento de plaquetas que puede resultar en trombocitopenia repentina e impredecible, que puede ser mortal. Un paciente del ensayo clínico falleció por hemorragia intracraneal -- TEGSEDI está contraindicado en pacientes con un recuento de plaquetas por debajo de 100 x 109 /L -- Antes de iniciar TEGSEDI, obtenga un recuento de plaquetas. Durante el tratamiento, controle los recuentos de plaquetas semanalmente si los valores son 75 x 10(9) /L o superiores, y más frecuentemente si los valores son menores de 75 x 10(9) /L -- Si un paciente desarrolla signos o síntomas de trombocitopenia, obtenga un recuento de plaquetas lo antes posible. El paciente no debería recibir TEGSEDI adicional a menos que el recuento de plaquetas se determine como interpretable y aceptable por un profesional médico -- Tras interrumpir el tratamiento por cualquier motivo, continúe controlando el recuento de plaquetas durante ocho semanas o más si los recuentos de plaquetas son menores de lo normal, y verifique que el recuento de plaquetas se mantenga por encima de 75 x 10(9) /L
Glomerulonefritis
(CONTINUA)