AYVAKYT (avapritinib) de Blueprint Medicines recibe la opinión positiva del CHMP para el tratamiento de adultos con mastocitosis sistémica avanzada
Opinión positiva basada en los resultados de dos ensayos clínicos que comprenden el mayor conjunto de datos de ensayos clínicos en mastocitosis sistémica avanzada
AYVAKYT se dirige selectivamente a la mutación KIT D816V, el principal impulsor de la mastocitosis sistémica
La mastocitosis sistémica avanzada es una enfermedad debilitante caracterizada por daño en múltiples órganos, supervivencia general reducida y mala calidad de vida
Cambridge, 2 de febrero de 2022 Blueprint Medicines Corporation (NASDAQ: BPMC) anunció el pasado viernes 28 que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos ha adoptado una opinión positiva, recomendando ampliar la indicación actual de AYVAKYT (avapritinib) para incluir la monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con mastocitosis sistémica agresiva (MSA), mastocitosis sistémica con neoplasia hematológica asociada (MS-NHA) o leucemia de mastocitos (LM), después de al menos una terapia sistémica.
"La opinión positiva del CHMP es el resultado de casi una década de colaboración con la comunidad de mastocitosis sistémica y una gran dedicación para ofrecer una terapia transformadora para tratar y controlar esta enfermedad rara y potencialmente mortal", ha comentado Becker Hewes, MD, Jefe Médico en Blueprint Medicines. El anuncio de hoy supone para los pacientes con formas avanzadas de Mastocitosis Sistémica (MS) en Europa un paso más ante la posibilidad de acceder a avapritinib, la primera terapia de precisión diseñada específicamente para atacar de manera selectiva el principal impulsor de su enfermedad. Blueprint Medicines mantiene su compromiso de mejorar los resultados para los pacientes que viven con mastocitosis sistémica en todo el mundo.
Los pacientes de toda Europa esperan opciones de tratamiento innovadoras para la mastocitosis sistémica avanzada, que está asociada con daño orgánico debido a la proliferación de mastocitos y malos porcentajes de supervivencia, ha comentado el Prof. Dr. Andreas Reiter, MD, Centro de Excelencia para Neoplasias Mieloproliferativas, Universidad Medicina Manheim. Una terapia de precisión asociada con una focalización potente y selectiva de la mutación KIT D816V ofrece la posibilidad de cambiar el curso de la enfermedad y transformar el tratamiento de los pacientes para establecer un nuevo estándar de atención en Europa.
La opinión del CHMP será revisada por la Comisión Europea, organismo que tiene la autoridad para otorgar y ampliar las autorizaciones de comercialización de medicamentos en la Unión Europea. Se prevé una decisión final sobre la solicitud de ampliar la indicación de avapritinib a comienzos de abril de 2022.
El CHMP ha basado su opinión en los resultados del ensayo en fase 1 EXPLORER y el ensayo de fase 2 PATHFINDER, en los que AYVAKYT mostró una eficacia clínica duradera en pacientes con MS avanzada y un perfil de seguridad generalmente bien tolerado. Estos dos estudios, en los que participaron aproximadamente 150 pacientes con hasta cuatro años de seguimiento, comprenden el conjunto de datos más grande jamás informado sobre mastocitosis sistémica avanzada, y se publicaron recientemente en Nature Medicine.
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