- La Comisión Europea concede la autorización de marketing para ARIKAYCE Liposomal 590 mg dispersión por nebulizador para el tratamiento de las infecciones de pulmón NTM causadas por MAC en pacientes adultos no CF con opciones de tratamiento limitadas
-- ARIKAYCE es la primera y única terapia aprobada en la Unión Europea y en Estados Unidos para esta enfermedad complicada de tratar --
-- El lanzamiento de producto previsto para comenzar en Alemania, seguida por el Reino Unido y otros países de la UE --
BRIDGEWATER, Nueva Jersey, 28 de octubre de 2020 /PRNewswire/ Insmed Incorporated , compañía mundial biofarmacéutica que tiene como finalidad transformar las vidas de los pacientes con enfermedad grave y poco común, ha anunciado hoy que la Comisión Europea (CE) ha concedido la autorización de marketing para ARIKAYCE Liposomal 590 mg dispersión por nebulizador ("ARIKAYCE") para el tratamiento de infecciones pulmonares no tuberculosas micobacteriales (NTM) causadas por el mycobacterium avium complex (MAC) en adultos con opciones de tratamiento limitadas que no padecen fibrosis cística. Se debe tener en cuenta las directrices oficiales del uso adecuado de agentes antibacteriales.
"Estamos emocionados de que, por primera vez, los pacientes no CF con infecciones pulmonares NTM causadas por MAC en la Unión Europea (UE) dispongan de una terapia aprobada para ayudar a gestionar esta enfermedad de tratamiento complicado, proporcionando una nueva aproximación a los que han padecido el no tener o tener pocas opciones de tratamiento", indicó Will Lewis, presidente y consejero delegado de Insmed. "La aprobación de hoy subraya nuestro compromiso para dar servicio a la comunidad con enfermedad pulmonar MAC en todo el mundo, y estamos impacientes por suministrar ARIKAYCE a los pacientes adecuados en la UE".
La aprobación en la CE de ARIKAYCE se basa en los resultados de un ensayo aleatorio, de etiqueta abierta y mundial en Fase 3 CONVERT, que demostró que una única administración diaria de ARIKAYCE, cuando se combina con el régimen de múltiples fármacos (MDR), mejora las tasas de conversión de cultivo de esputo en pacientes con enfermedad pulmonar NTM recurrente causadas por MAC en comparación con la terapia única MDR. Los efectos secundarios más comunes con ARIKAYCE que afectan al sistema respiratorio son la disfonía, tos, disnea y hemoptisis.
"La aprobación de hoy supone un hito importante en el avance del cuidado a los pacientes con enfermedad pulmonar MAC en la UE", indicó el profesor Michael Loebinger, consultor respiratorio en el Royal Brompton Hospital, Londres, y profesor de prácticas (medicina respiratoria) del Imperial College, Londres, como investigador en el estudio CONVERT. "En la actualidad, son muchos los pacientes los que no logran responder al régimen de tratamiento estándar y siguen padeciendo los efectos debilitantes de esta enfermedad rara y grave. Los resultados del ensayo destacado CONVERT han demostrado que añadir ARIKAYCE tiene potencial para ayudar a los pacientes que han sido recurrentes al tratamiento estándar en cuanto a conseguir la conversión de cultura -- lo que supone un resultado vital".
La aprobación por parte de la CE sigue la de la opinión positiva del Committee for Medicinal Products for Human Use de la European Medicines Agency (EMA) del 24 de Julio de 2020. Además, el Committee for Orphan Medicinal Products of the EMA ha adoptado una opinión positiva que recomienda que ARIKAYCE mantenga la Orphan Drug Designation en la UE para el tratamiento de la enfermedad pulmonar NTM, concedida originalmente a Insmed en 2014.
Insmed planea llevar a cabo el lanzamiento de ARIKAYCE primero en Alemania, seguida por el Reino Unido (UK) y otros mercados de la UE después, estando pendiente de los procesos de reembolso locales. Como parte de la aproximación completa de Insmed de cara al apoyo al paciente, la compañía ha establecido programas específicos de países para proporcionar a los pacientes el apoyo en marcha y la información.
"El tratamiento de la enfermedad pulmonar MAC es un reto, y cuenta con necesidades destacadas para nuevas terapias que mejoran el estándar actual de tratamiento, ofreciendo opciones para los pacientes que anteriormente no habían recibido tratamiento con éxito", explicó Marc Lipman, profesor de medicina respiratoria del University College, Londres, y uno de los fideicomisarios fundadores de NTM Patient Care UK.
En Estados Unidos, ARIKAYCE (bajo el nombre genérico de amikacin liposome inhalation suspension), es el primer y único tratamiento aprobado para enfermedad pulmonar MAC como parte de una combinación de régimen de fármaco antibacterial para pacientes adultos con opciones de tratamiento limitadas o alternativas. Insmed ha enviado una nueva aplicación de fármaco para ARIKAYCE en Japón para el tratamiento de pacientes con enfermedad pulmonar NTM causada por MAC que no han respondido de forma adecuada a los tratamientos anteriores.
Acerca de la enfermedad pulmonar MAC
La enfermedad pulmonar mycobacterium avium complex (MAC) es una enfermedad rara y grave que puede aumentar de forma importante la morbilidad y mortalidad. Los pacientes con enfermedad pulmonar MAC puede experimentar un amplio abanico de síntomas que normalmente suelen empeorar con el tiempo, incluyendo tos crónica, disnea, fatiga, fiebre, pérdida de peso y dolor de pecho. En algunos casos, la enfermedad pulmonar MAC puede causar daño severo e incluso permanente a los pulmones, llegando a ser mortal. La enfermedad pulmonar MAC es una preocupación de salud pública emergente en todo el mundo con una necesidad destacada aún no cumplida.
Acerca de ARIKAYCE
ARIKAYCE ha recibido la aprobación en Estados Unidos bajo el nombre de ARIKAYCE (amikacin liposome inhalation suspension) y en la UE como ARIKAYCE Liposomal 590 mg dispersión por nebulizador. Las actuales directrices de tratamiento internacionales recomiendan el uso de ARIKAYCE para los pacientes adecuados. ARIKAYCE es una nueva formulación inhalada de una sola toma diaria de amikacin, un antibiótico establecido administrado históricamente de forma intravenosa y asociado a la toxicidad severa de la función auditiva, de equilibrio y funcionamiento renal. La tecnología liposomal PULMOVANCE(TM) de Insmed permite el suministro de amikacina directamente a los pulmones, mientras que la amikacina liposomal se toma por medio de los macrófagos de los pulmones, en los que se encuentra la infección, delimitando la exposición sistémica. ARIKAYCE se administra una sola vez al día utilizando Lamira Sistema nebulizador fabricado por PARI Pharma GmbH (PARI).
Acerca de PARI Pharma y del Lamira sistema nebulizador
ARIKAYCE deriva de un nuevo dispositivo de inhalación, Lamira sistema nebulizador, desarrollado por PARI. Lamira es un nebulizador portátil y silencioso que permite una aerosolización eficaz del ARIKAYCE, por medio de una membrana perforada vibrante. Basándose en los 100 años de historia de PARI trabajando con aerosoles, PARI se dedica a avanzar las terapias de inhalación al desarrollar plataformas de suministro innovadoras y nuevas formulaciones farmacéuticas que trabajan de forma conjunta para mejorar el cuidado a los pacientes.
Acerca de Insmed
(CONTINUA)