- Forge Biologics anuncia la aprobación de la FDA de la solicitud de nuevo fármaco investigacional para ensayo clínico de fase 1/2 (RESKUE) de terapia genética FBX-101 para pacientes con enfermedad de Krabbe
- Forge Biologics ha recibido la aprobación IND, IBC e IRB para FBX-101, una terapia genética para pacientes con enfermedad de Krabbe, un desorden genético raro y mortal
- FBX-101 es un tratamiento potencial realizado por primera vez en humanos que utilizan un virus adenoasociado (VAA) para ofrecer una copia operativa del gen GALC a las células en el SNC y órganos periféricos
- Una vez la fabricacióndeFBX-101 GMP se complete, la exploración para la reclutación comienza en enero
- El ensayo RESKUE que evalúa FBX-101 es la culminación de casi 20 años de investigación en enfermedad de Krabbe, dirigida por Maria Escolar, M.D., directora médica de Forge Biologics
COLUMBUS, Ohio, 4 de enero de 2021 /PRNewswire/ -- Forge Biologics [https://c212.net/c/link/?t=0&l=es&o=3024924-1&h=1112431244&u...] Inc., una compañía de fabricación y desarrollo de terapia genética, ha anunciado hoy que la compañía ha recibido la aprobación de la FDA del nuevo fármaco investigacional (IND) para iniciar un ensayo clínico de fase 1/2 que evalúa su nueva terapia genética VAA realizada por primera vez en humanos, FBX-101, para pacientes con enfermedad de Krabbe. FBX-101 es el primer programa terapéutico de la compañía que ha recibido una IND, que también recibió las aprobaciones del Institutional Biosafety Committee (IBC) y el Institutional Review Board (IRB) requeridas antes de la reclutación de pacientes. Esto marca un gran paso hacia la creación del modelo híbrido de la compañía como motor de fabricación y desarrollo de terapia genética.
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La enfermedad de Krabbe es una leucodistrofia pediátrica fatal que afecta a unos 1-2,6 en 100.000 personas en Estados Unidos. Los pacientes nacen con mutaciones en el gen de galactosilceramidasa (GALC), que codifica una enzima que ayuda a romper moléculas de lípidos en células. Esto resulta en la construcción tóxica de psicosina, una molécula de lípido que no puede degradarse en células, particularmente en células en el cerebro y nervios periféricos, y conduce a niveles tóxicos que causan la muerte celular y la pérdida de mielina. La enfermedad se presenta inicialmente como retrasos físicos en desarrollo, tensión muscular e irritabilidad, y avanza rápidamente hacia dificultad para tragar y respirar, pérdida de visión y auditiva, así como mayor degeneración cognitiva. En los casos de aparición temprana, o "Infantile", la enfermedad de Krabbe a menudo termina la muerte entre los dos y cuatro años, mientras los casos de aparición tardía o "Late Infantile" tienen un curso más variable de reducción progresiva. No hay actualmente un tratamiento aprobado para ninguna forma de enfermedad de Krabbe.
FBX--101 es una terapia genética viral adenoasociada (VAA) administrada tras el trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT), que ofrece una copia activa del gen GALC, la enzima necesaria para prevenir la creación de psicosina en células mielinatadas del sistema nervioso central y periférico. FBX-101 ha demostrado corregir los déficits de mielinación centrales y periféricos, mejora significativamente los deterioros de conducta con enfermedad de Krabbe en modelos animales y mejora drásticamente la esperanza de vida de animales tratados. El uso de trasplante e inyección de terapia genética VAA intravenosa tiene el potencial para superar algunos de los retos de seguridad inmunológica de las terapias genéticas VAA tradicionales.
"El revolucionario enfoque al tratamiento utilizando HSCT y terapia genética VAA, desarrollado inicialmente por la doctora Escolar, ha demostrado con seguridad ventajas superiores en estudios animales preclínicos de enfermedad de Krabbe que solo el método de tratamiento", comentó Timothy J. Miller, Ph.D., consejero delegado, director y cofundador de Forge. "Estamos agradecidos de la revisión implicada y aprobación de IND de la FDA, y esperamos poder reclutar a los pacientes muy pronto".
FBX--101 es la culminación de casi 20 años de investigación sobre la enfermedad de Krabbe, dirigida por Maria Escolar, M.D., M.S., directora médica en Forge Biologics y pionera para evaluar la historia natural y nuevos enfoques de tratamiento para pacientes con enfermedad de Krabbe. "Este enfoque de combinación es extremadamente importante porque los datos preclínicos demuestran una corrección de la supervivencia, conducta y función neuromuscular en modelos animales en comparación con el trasplante o tratamiento VAA solamente. Este es un hito importante para las familias con enfermedad de Krabbe que padecen esta enfermedad mortal ", comentó la doctora Escolar.
El inicio del ensayo RESKUE en la línea de la terapia genética de Forge sigue el dinamismo de Forge dentro de la industria de la biotecnología en Columbus, Ohio, ofreciendo un impacto positive a Ohio y a la comunidad de enfermedades raras global.
Los pacientes y familias pueden aprender sobre ensayos clínicos para FBX-101 visitando https://www.forgebiologics.com/science/#krabbe [https://c212.net/c/link/?t=0&l=es&o=3024924-1&h=1963118060&u...].
Acerca de la enfermedad de Krabbe La enfermedad de Krabbe es una leucodistrofia pediátrica rara que afecta a 1-2,6 de cada 100.000 personas en EE. UU. y se hereda de un modo recesivo autosomal. La enfermedad de Krabbe está causada por mutaciones de pérdida de función en el gen de galactosilceramidasa (GALC), una enzima lisosomal responsable de la rotura de determinados tipos de lípidos como la psicosina. Sin GALC funcional, la psicosina se acumula hasta niveles tóxicos en las células. La toxicidad de psicosina es más aguda en las células de mielina en torno a los nervios en el cerebro y en el sistema nervioso periférico, ocasionalmente conduciendo a la muerte de estas células. La enfermedad se manifiesta inicialmente como demoras físicas en desarrollo, debilidad muscular e irritabilidad y avanza rápidamente a dificultad para tragar, problemas respiratorios, pérdida cognitiva, de visión y auditiva. Los casos de aparición temprana o "Infantile" de Krabbe producen normalmente la muerte a la edad de 2 a 4 años, mientras los casos de aparición tardía o "Late Infantile" tienen un curso más variable de reducción progresiva. Actualmente no hay tratamiento aprobado para la enfermedad de Krabbe.
Acerca de FBX-101Forge está desarrollando FBX-101 para tratar a pacientes con enfermedad Krabbe infantile. FBX-101 es una terapia genética viral adenoasociada (VAA) que se ofrece tras un trasplante de células madre hematopoyéticas. FBX-101 ofrece una copia funcional del gen GALC a las células en el sistema nervioso central y periférico. FBX-101 ha estado demostrando que corrige funcionalmente la neuropatía central y periférica y corrige los deterioros conductuales asociados con la enfermedad de Krabbe en modelos animales, y mejora drásticamente la esperanza de vida de los animales tratados. Este enfoque tiene el potencial para superar algunos de los retos de seguridad inmunológicas observados en las terapias genéticas VAA tradicionales.
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