Mallinckrodt presenta datos sobre resultados con el tratamiento del sistema de fotoféresis THERAKOS™ CELLEX™ (1)

-Mallinckrodt presenta datos sobre resultados en el mundo real con el tratamiento del sistema de fotoféresis THERAKOS™ CELLEX™ en las reuniones Tandem de 2024

– El análisis de los estudios publicados sobre el tratamiento con fotoféresis extracorpórea (ECP) para la enfermedad de injerto contra huésped crónica resistente a los esteroides (SR-cGvHD) evaluó que THERAKOS ECP puede mejorar los resultados de los pacientes a corto y largo plazo¹ –

ESTA INFORMACIÓN ESTÁ DESTINADA ÚNICAMENTE AL PÚBLICO EUROPEO

DUBLÍN, 22 de febrero de 2024 /PRNewswire/ -- Mallinckrodt plc, una compañía farmacéutica especializada global, anunció hoy una presentación en póster de los hallazgos de una revisión sistemática de la literatura y un meta-análisis de la seguridad, eficacia y resultados en el mundo real del tratamiento con fotoféresis extracorpórea (ECP) para pacientes con enfermedad de injerto contra huésped crónica refractaria a esteroides (SR-cGvHD).¹ Un análisis de 47 estudios que informaron sobre el sistema de fotoféresis THERAKOS™ CELLEX™ mostró que el tratamiento de SR-cGvHD con ECP se asoció con mejoras en la supervivencia general (SG) de los pacientes, la supervivencia sin fallos (FFS) y tasa de respuesta general (ORR).¹ Los resultados se compartirán en una presentación de póster en las Reuniones Tandem de 2024, la combinación de Transplantation & Cellular Therapy Meetings of the American Society of Transplantation and Cellular Therapy (ASTCT) y Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) que tendrá lugar del 21 al 24 de febrero de 2024 en San Antonio, TX.

Se realizó por primera vez una revisión sistemática de la literatura disponible hasta el 19 de octubre de 2022 para identificar y analizar estudios de pacientes que recibieron ECP para SR-cGvHD que informaron sobre resultados de eficacia, seguridad o calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL).¹ La revisión de la literatura identificó 47 estudios que informaron de manera única sobre el tratamiento con THERAKOS ECP con un tamaño de muestra ≥ 10 pacientes, que comprende un total de 2.361 pacientes.¹ Las líneas de terapia se informaron de manera deficiente (n=15) y oscilaron entre 0 y ≥4 líneas de tratamiento previo.¹ La mayoría de los estudios clínicos (n=27) utilizaron un diseño de serie de casos retrospectivo.¹

Utilizando los estudios identificados en la revisión sistemática de la literatura, se realizaron meta-análisis de efectos aleatorios para resultados de eficacia a corto y largo plazo, incluida la ORR y la respuesta específica de la piel, y SG y FFS, respectivamente.¹ También se realizó un análisis de subgrupos para explorar el efecto de los criterios de evaluación de resultados de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) frente a criterios no pertenecientes a los NIH/desconocidos.¹ Los resultados de seguridad y HRQoL se informaron de manera deficiente en la literatura clínica existente y, por lo tanto, no fueron adecuados para el meta-análisis.¹

"Nos complace compartir este importante análisis de datos del mundo real que respaldan la eficacia, la seguridad y las mejoras asociadas de THERAKOS ECP en los resultados a corto y largo plazo, como la supervivencia general, la supervivencia sin fallos y la tasa de respuesta general, para pacientes con enfermedad de injerto contra huésped crónica refractaria a esteroides¹", dijo Zachariah DeFilipp, MD, Hematopoietic Cell Transplant and Cellular Therapy Program, Massachusetts General Hospital, MA. "Este análisis no sólo se basa en el creciente conjunto de evidencia que respalda la utilidad de ECP en el tratamiento de pacientes con esta afección, sino que también refleja la importancia de apoyar a los médicos con opciones de tratamiento para el manejo de pacientes que no responden a otros tipos de terapia, como los esteroides.¹"

Al evaluar la eficacia a corto plazo de THERAKOS ECP, este meta-análisis encontró¹:

• La ORR (7 estudios; 293 pacientes) en los meses 3-4 y en los meses 6-8 (13 estudios; 540 pacientes) fueron 45,34% (95% CI: 26,64 – 65,45) y 58,23 % (95% CI: 45,04-70,35), respectivamente.
• No hubo diferencias significativas en la ORR entre los estudios que utilizaron criterios de los NIH versus criterios que no eran de los NIH, según el análisis de subgrupos.
• La respuesta específica de la piel en los meses 2-3 y en los meses 4-6 fue del 34,86 % (95% CI: 13,26-65,21) y del 54,22 % (95% CI: 35,67-71,67), respectivamente.

Al evaluar la eficacia a largo plazo de THERAKOS ECP, este meta-análisis encontró¹:

• La tasa de SG agrupada (14 estudios; 704 pacientes) en el mes 12 fue 83,97% (95% CI: 77,33-88,94).
• La tasa de SG (8 estudios; 431 pacientes) en el mes 60 fue 57,96% (95% CI: 35,48-77,56).
• La tasa de FFS (4 estudios; 169 pacientes) en el mes 12 fue 60,79% (95% CI: 38,94-79,03).

LimitacionesLos datos recopilados en revisiones sistemáticas de la literatura y meta-análisis pueden tener errores u omisiones. Los estudios incluidos en el análisis son heterogéneos y utilizan diferentes poblaciones de pacientes, criterios de valoración, intervenciones y dosis.¹ Hubo una considerable heterogeneidad entre los análisis, con valores de I² que oscilaron entre el 65 % y el 91 %.¹ La mayoría de los estudios incluidos en el meta-análisis fueron análisis retrospectivos¹ y estas observaciones pueden requerir más investigación en ensayos controlados prospectivos. Las evaluaciones estadísticas deben interpretarse con cautela. Los resultados pueden verse influenciados por terapias no evaluadas en el estudio y los resultados clínicos/económicos de la salud pueden no ser atribuibles únicamente a THERAKOS ECP.

Este estudio fue patrocinado por Mallinckrodt Pharmaceuticals. Los detalles de la presentación se pueden encontrar a continuación:

Abstract #340: Systematic Review and Meta-Analysis of Extracorporeal Photopheresis for the Treatment of Steroid-Refractory Chronic Graft-Versus-Host Disease ¹

• Presentador: Zachariah DeFilipp, MD, Hematopoietic Cell Transplant and Cellular Therapy Program, Massachusetts General Hospital, MA
• Fecha de presentación: jueves, 22 de febrero de 2024; 6:45 – 7:45 p.m. CST
• Lugar: Sala de exposiciones 4a (Street Level)

INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE PARA EL PROCEDIMIENTO DE FOTOFÉRESIS THERAKOS™

IndicacionesEl sistema de fotoféresis THERAKOS™ CELLEX™ está indicado para la administración de fotoféresis. Consulte la etiqueta correspondiente del producto para obtener una lista completa de advertencias y precauciones.

ContraindicacionesFotoféresis THERAKOS™ está contraindicada en:

• Pacientes que poseen antecedentes específicos de sensibilidad a la luz.
• Pacientes que no pueden tolerar la pérdida de volumen extracorpóreo o que tienen recuentos de glóbulos blancos superiores a 25.000 / mm³
• Pacientes que tengan trastornos de la coagulación o que hayan tenido previamente una esplenectomía.

Advertencias y precauciones Los tratamientos de fotoféresis THERAKOS™ siempre deben realizarse en lugares donde esté disponible un equipo de emergencia médica estándar. Los líquidos de reemplazo de volumen y/o expansores de volumen deben estar disponibles durante todo el procedimiento. No se ha establecido la seguridad en niños.

• No exponga el dispositivo a un entorno de resonancia magnética (MR). El dispositivo puede presentar un riesgo de lesión protectora y pueden producirse lesiones térmicas y quemaduras. El dispositivo puede generar artefactos en la imagen de resonancia magnética o puede no funcionar correctamente.
• Se han notificado eventos tromboembólicos, incluida la embolia pulmonar y la trombosis venosa profunda, en el tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped (GvHD). Se recomienda prestar especial atención a una anticoagulación adecuada cuando se trata a pacientes con GvHD.
• Al prescribir y administrar la fotoféresis THERAKOS a pacientes que reciben terapia concomitante, tenga cuidado al cambiar los esquemas de tratamiento para evitar una mayor actividad de la enfermedad que puede ser causada por la retirada abrupta de la terapia anterior.

Efectos adversos

• Puede producirse hipotensión durante cualquier tratamiento que implique circulación extracorpórea. Vigile de cerca al paciente durante todo el tratamiento para detectar hipotensión.
• En algunos pacientes se han observado reacciones piréticas transitorias, 37,7–38,9 ᵒC (100–102 ᵒF), dentro de las seis a ocho horas posteriores a la reinfusión de sangre enriquecida con leucocitos fotoactivados. Un aumento temporal de la eritrodermia puede acompañar a la reacción pirética.
• La frecuencia del tratamiento que excede las recomendaciones del etiquetado puede provocar anemia.
• El acceso venoso conlleva un pequeño riesgo de infección y dolor.

Consulte el Manual del operador del sistema de fotoféresis THERAKOS™ CELLEX™ para obtener una lista completa de advertencias y precauciones.

INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE PARA METOXSALENO UTILIZADO JUNTO CON LA FOTOFÉRESIS THERAKOS™

ContraindicacionesMetoxsaleno está contraindicado en:

• Pacientes que presenten reacciones idiosincrásicas o de hipersensibilidad al metoxsaleno, compuestos de psoraleno o cualquiera de los excipientes.
• Pacientes con melanoma, carcinoma de piel de células basales o de células escamosas coexistentes.
• Pacientes que estén embarazadas y hombres y mujeres sexualmente activos en edad fértil, a menos que se utilice un método anticonceptivo adecuado durante el tratamiento.
• Pacientes con afaquia debido al riesgo significativamente mayor de daño a la retina debido a la ausencia de un cristalino

Advertencias y precauciones

• Se debe tener especial cuidado en el tratamiento de pacientes que reciben terapia concomitante (ya sea tópica o sistémica) con agentes fotosintetizadores conocidos.
• La administración oral de metoxsaleno seguida de exposición cutánea a los rayos UVA (terapia PUVA) es cancerígena.
• Se debe indicar enfáticamente a los pacientes que usen gafas de sol envolventes que absorban los rayos UVA durante veinticuatro (24) horas después del tratamiento con metoxsaleno. Deben usar estas gafas siempre que estén expuestos a la luz solar directa o indirecta, ya sea al aire libre o expuestos a través de una ventana.
• No se ha establecido la seguridad en los niños.

Consulte el prospecto de la solución estéril de metoxsaleno (20 microgramos/ml) o la formulación de dosificación oral de 8-metoxpsoraleno para obtener una lista de todas las advertencias y precauciones.

Consulte el Manual del operador del sistema de fotoféresis THERAKOS™ CELLEX™ para obtener una lista completa de advertencias, precauciones y eventos adversos.

Acerca de la fotoféresis extracorpórea (ECP)ECP, una terapia inmunomoduladora basada en sangre desarrollada hace más de 30 años, es recomendada por la Sociedad Internacional de Trasplante de Corazón y Pulmón (ISHLT)² y otras sociedades clínicas^3,4,5 como terapia complementaria para la prevención y el tratamiento de ACR después del trasplante de corazón. Además, ECP se puede considerar para tratar AMR con o sin anticuerpos específicos del donante.^6,7 En los países donde está aprobada, la ECP se utiliza para tratar una variedad de enfermedades inmunomediadas, incluidas las manifestaciones cutáneas del linfoma cutáneo de células T (CTCL), la enfermedad de injerto contra huésped (GvHD), rechazo de trasplantes de órganos sólidos y otras enfermedades autoinmunes. Durante el tratamiento con ECP, se recolecta una pequeña cantidad de glóbulos blancos y se trata con un medicamento que se activa con luz ultravioleta.

ACERCA DE MALLINCKRODTMallinckrodt es una empresa global que consta de múltiples filiales de propiedad absoluta que desarrollan, fabrican, comercializan y distribuyen terapias y productos farmacéuticos especializados. Las áreas de enfoque del segmento reportable de Marcas Especiales de la compañía incluyen enfermedades autoinmunes y raras en áreas de especialidad como neurología, reumatología, hepatología, nefrología, neumología, oftalmología y oncología; inmunoterapia y terapias de cuidados intensivos respiratorios neonatales; analgésicos; y productos gastrointestinales. Su segmento reportable de Genéricos Especiales incluye medicamentos genéricos especializados e ingredientes farmacéuticos activos. Para obtener más información sobre Mallinckrodt, visite www.mallinckrodt.com.

DECLARACIONES DE ADVERTENCIA RELACIONADAS CON DECLARACIONES PROSPECTIVASEste comunicado contiene declaraciones prospectivas, incluyendo con respecto a THERAKOS ECP, su potencial para mejorar la salud y los resultados del tratamiento, su impacto potencial en los pacientes y la presentación planificada con respecto a los resultados del estudio THERAKOS ECP. Las declaraciones se basan en suposiciones sobre muchos factores importantes, incluidos los siguientes, que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de aquellos en las declaraciones prospectivas: los efectos de la reciente salida de la quiebra de Mallinckrodt; satisfacción y cumplimiento de los requisitos reglamentarios y de otro tipo; acciones de organismos reguladores y otras autoridades gubernamentales; cambios en leyes y regulaciones; problemas con la calidad, fabricación o suministro del producto, o problemas de seguridad del paciente o efectos secundarios adversos o reacciones adversas asociadas con THERAKOS ECP; y otros riesgos identificados y descritos con más detalle en la sección "Factores de riesgo" del Informe anual más reciente de Mallinckrodt en el Formulario 10-K y otras presentaciones ante la SEC, todos los cuales están disponibles en su sitio web. Las declaraciones prospectivas realizadas en este documento se refieren únicamente a fecha de hoy y Mallinckrodt no asume ninguna obligación de actualizar o revisar ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos y desarrollos futuros o de otro modo, excepto según lo requiera ley.

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Referencias

¹ Data on File – Ref-07190. Mallinckrodt Pharmaceuticals.² Costanzo MR, et al. The International Society of Heart and Lung Transplantation Guidelines for the care of heart transplant recipients. J Heart Lung Trans. 2010:29(8);914–956.³ Alfred et al. The role of extracorporeal photopheresis in the management of cutaneous T-cell lymphoma, graft-versus-host disease and organ transplant rejection: a consensus statement update from the UK Photopheresis Society. Br J Haematol. 2017;177(2):287-310.⁴ Padmanabhan et al. Guidelines on the Use of Therapeutic Apheresis in Clinical Practice - Evidence-Based Approach from the Writing Committee of the American Society for Apheresis: The Eighth Special Issue. J Clin Apher. 2019;34:171–354.⁵ Knobler et al. European dermatology forum - updated guidelines on the use of extracorporeal photopheresis 2020 - part 2. Eur Acad Dermatol Venereol. 2021;35(1):27-49.⁶ Colvin et al. Antibody-mediated rejection in cardiac transplantation: emerging knowledge in diagnosis and management: a scientific statement from the American Heart Association. Circulation. 2015;131(18):1608-1639.⁷ Barten et al. The clinical impact of donor-specific antibodies in heart transplantation. Transplant Rev (Orlando). 2018;32(4):207-217.

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