ATLANTA y MRFELDEN-WALLDORF, Alemania, 19 de junio de 2020 /PRNewswire/ -- La doctora Carmen Escuriola-Ettingshausen y el doctor Robert Sidonio se complacen en anunciar que el estudio MOTIVATE (MOdern Treatment of Inhibitor-positiVe pATiEnts with haemophilia A) ha sido aprobado tanto en Estados Unidos como en Europa, y ahora está reclutando participantes.
MOTIVATE es un estudio multicéntrico iniciado por investigadores para capturar diferentes enfoques para el manejo de pacientes con hemofilia A e inhibidores. MOTIVATE está registrado como un estudio no intervencionista en Estados Unidos (NCT04023019 [https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04023019]) y como un ensayo pragmático y de baja intervención en Europa (EudraCT No. 2019-003427-38 [https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?quer...]).
El desarrollo de inhibidores es la complicación más grave relacionada con el tratamiento de hemofilia A, ya que los inhibidores neutralizan la actividad del FVIII haciéndolo ineficaz en la prevención y control de sangrados. La inducción de tolerancia inmune (ITI) puede lograrse con la administración prolongada y frecuente de FVIII; esta es la única estrategia probada para la erradicación de inhibidores. Aunque el anticuerpo monoclonal bi-específico emicizumab ofrece una alternativa a los agentes puente o bypass para controlar los sangrados en pacientes con inhibidores, ni emicizumab ni los agentes puente erradican los inhibidores.
El objetivo de MOTIVATE es documentar las estrategias de erradicación de inhibidores ya establecidas y otras novedosas con el fin de evaluar la eficacia y seguridad de ITI, inclusive si se la realiza junto a una profilaxis con emicizumab, El estudio también analizará el impacto de diferentes enfoques de tratamiento en la prevención de sangrado en pacientes con inhibidores. Se evaluarán tres grupos en función del tratamiento:
-- ITI (con FVIII recombinante derivado de una línea celular humana, Nuwiq(), o con uno de los FVIII derivados del plasma: octanate() o wilate()) -- ITI (con Nuwiq(), octanate() o wilate()) y profilaxis con emicizumab -- Profilaxis de rutina con emicizumab, aPCC o rFVIIa sin ITI
Los tres enfoques pueden incluir agentes puente (aPCC o rFVIIa) de ser necesario para tratar episodios hemorrágicos o durante alguna cirugía. Los pacientes serán seguidos durante máximo cinco años, y pueden cambiar a otro grupo si su tratamiento cambia por discreción del médico local.
MOTIVATE incluye varios sub-estudios opcionales como el análisis de bio-marcadores de salud ósea y articular, la evaluación de riesgos trombóticos, o el análisis de variantes genéticas del gen F8. El objetivo de estos es comprender mejor los factores asociados con los resultados del tratamiento y el impacto de los diferentes regímenes terapéuticos .
MOTIVATE está dirigido por dos investigadores coordinadores, la doctora Carmen Escuriola-Ettingshausen, directora del Hmophilie-Zentrum Rhein Main en Mrfelden-Walldorf, Alemania, y el doctor Robert F. Sidonio Jr, Profesor Asociado de Pediatría y Director de Operaciones Clínicas en Hemofilia del Georgia Center for Bleeding and Clotting Disorders, Children's Healthcare of Atlanta, Emory University, Atlanta, Georgia, Estados Unidos.
El doctor Sidonio comentó lo siguiente: "Es muy emocionante que el reclutamiento de pacientes para MOTIVATE haya comenzado. Esperamos que el estudio MOTIVATE proporcione información valiosa acerca de la experiencia real de pacientes con hemofilia A que han desarrollado inhibidores al FVIII". La doctora Escuriola-Ettingshausen añadió: "Esperamos que los datos de MOTIVATE nos revelen de una manera más acertada las decisiones de tratamiento para ayudarnos a optimizar el manejo de cada paciente. Los sub-estudios también prometen aumentar en gran medida nuestro entendimiento sobre los inhibidores y cómo podemos influenciar los resultados de los pacientes".
MOTIVATE tiene como objetivo reclutar un total de 120 pacientes de cualquier edad y con hemofilia A de cualquier gravedad que hayan desarrollado inhibidores contra cualquier producto de FVIII. MOTIVATE cuenta con el apoyo financiero de Octapharma AG (Lachen, Suiza).
Para más información sobre MOTIVATE y participación en el estudio, visite www.motivate-study.com [http://www.motivate-study.com/].
CONTACTO: CONTACTO: Dr. Robert F. Sidonio Jr. (Estados Unidos y Canadá)robert.sidonio.jr@emory.edu y Dra. Carmen Escuriola-Ettingshausen (Europa yresto del mundo) carmen.escuriola@hzrm.de
Sitio Web: http://www.motivate-study.com/