Publicado 08/09/2020 17:45:29 +02:00CET

Nueva solicitud de Ryplazim® para el tratamiento de la deficiencia congénita de plasminógeno (1)

-Liminal BioSciences anuncia nueva presentación de Biologics License Application a la Administración de Alimentos y Fármacos de EE. UU. para Ryplazim® (plasminógeno) para el tratamiento de la deficiencia congénita de plasminógeno

-- Los resultados del estudio central de fase 2/3 encontraron las variables principales para mejorar los niveles de actividad de plasminógeno y reducir el tamaño de la lesión -- Pendiente de aprobación, potencial para que Ryplazim® (plasminógeno) sea la primera terapia aprobada por la FDA para el tratamiento de la deficiencia congénita de plasminógeno

LAVAL, Quebec y CAMBRIDGE, Inglaterra, 8 de septiembre de 2020 /PRNewswire/ -- Liminal BioSciences Inc. ("Liminal BioSciences" o la "Compañía"), una empresa biofarmacéutica en estado clínico, anunció hoy que la Compañía, a través de su filial estadounidense Prometic Biotherapeutics Inc., ha presentado de nuevo la Biologics License Application (BLA) para Ryplazim® (plasminógeno) con la Administración de Alimentos y Fármacos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de la deficiencia congénita de plasminógeno (C-PLGD).

"La nueva presentación de esta BLA representa un hito significativo para Liminal BioSciences y creemos que tiene un potencial significativo para los pacientes y las familias afectadas por la deficiencia congénita de plasminógeno", dijo Kenneth Galbraith, consejero delegado de Liminal BioSciences. "Esperamos seguir trabajando con la FDA hacia nuestro objetivo de lograr la aprobación regulatoria y poner Ryplazim® a disposición de los pacientes con esta enfermedad rara congénita en los Estados Unidos."

"C--PLGD es un trastorno multisistema raro que puede tener un profundo efecto en la salud y la calidad de vida de un paciente. Sin tratamiento aprobado disponible, C-PLGD es un área de necesidad significativa no satisfecha en todo el mundo", declaró la Dra. Amy Shapiro, consejera delegada y directora médica del Indiana Hemophilia & Trombosis Center, Inc. e investigadora principal en el ensayo clínico central de apoyo a la nueva presentación de BLA.

En un ensayo clínico central de fase 2/3 para el tratamiento de C-PLGD, la Compañía inscribió 15 pacientes con C-PLGD, incluyendo seis pacientes pediátricos, para 48 semanas de tratamiento con Ryplazim®. Todos los pacientes tratados con Ryplazim® lograron al menos el aumento objetivo desde el inicio en sus niveles individuales de actividad de plasminógeno a lo largo de 12 semanas de tratamiento. Además, todos los pacientes que tenían lesiones visibles activas cuando se inscribieron en el ensayo tuvieron una curación completa de sus lesiones dentro de las 48 semanas posteriores al inicio del tratamiento. Los acontecimientos adversos notificados en el estudio clínico se caracterizaron como leves, sin muertes de pacientes, eventos adversos graves o acontecimientos adversos que causaron la interrupción del estudio.

"Estamos agradecidos a todas las partes interesadas que han trabajado incansablemente para ayudarnos a alcanzar este hito, incluyendo nuestros equipos dedicados en fabricación, control de calidad e investigación clínica en Liminal BioSciences y los investigadores del estudio, pacientes y familias que han apoyado este programa de desarrollo para Ryplazim®. Estamos comprometidos a traer a los pacientes potenciales la primera opción de tratamiento aprobada por la FDA para C-PLGD que podría hacer una diferencia positiva en sus vidas," declaró Moira Daniels, responsable de asuntos regulatorios y garantía de calidad para Liminal BioSciences.

En 2017 la Compañía recibió una Carta de Respuesta Completa (CRL) en respuesta a una presentación de BLA para Ryplazim®. La Compañía cree que la nueva presentación aborda las deficiencias descritas en la CRL, que estaban relacionadas con ciertos procedimientos de fabricación. La Compañía cree además que la BLA enmendada representa una nueva presentación de Clase 2 que proporcionaría una fecha de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) para la revisión y la acción de la FDA dentro de los seis meses a partir de la fecha de la nueva presentación. A la espera de la confirmación de la FDA de que la nueva presentación aborda los problemas planteados en la CRL, la actual guía publicada por la FDA es que indicarán la nueva fecha de vencimiento de la acción por escrito a la Compañía dentro de los 14 días de la recepción de la nueva presentación de BLA. La FDA otorgó previamente Designaciones de Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara para Ryplazim® para el tratamiento de C-PLGD.

Bajo la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA y los programas de cupones, la FDA puede otorgar un cupón de revisión prioritario (PRV) a un patrocinador que recibe una aprobación de producto para una "enfermedad pediátrica rara", que se define como una enfermedad en la que las manifestaciones graves o potencialmente mortales afectan principalmente a menos de 200.000 personas en los EE.UU. Sujeto a la aprobación de la FDA de Ryplazim® para el tratamiento de C-PLGD, la Compañía puede ser elegible para recibir un cupón de revisión prioritaria, que luego podría ser canjeado para recibir una revisión prioritaria para una solicitud de marketing posterior o vendido o transferido a otra compañía.

Acerca de la deficiencia congénita de plasminógenoEl plasminógeno es una proteína natural que es sintetizada por el hígado y circula en la sangre. El plasminógeno activado, la plasmina, es un componente fundamental del sistema fibrinolítico y es la principal enzima implicada en la lisis de los coágulos sanguíneos y eliminación de la fibrina extravasada. Por lo tanto, el plasminógeno es vital en la cicatrización de heridas, la migración celular, la remodelación de tejidos, la angiogénesis y la embriogénesis. Los pacientes pueden nacer con la incapacidad para producir suficiente plasminógeno naturalmente, una condición conocida como deficiencia de plasminógeno congénito, o sufrir una deficiencia aguda o adquirida después de un trauma o una enfermedad. Los pacientes con deficiencia congénita de plasminógeno experimentan una acumulación de crecimiento de fibrina o lesiones en superficies mucosas en todo el cuerpo. Muchos casos se diagnostican por primera vez en la población pediátrica y, si no se tratan, pueden conducir a manifestaciones de enfermedades que comprometen los órganos. Las publicaciones revisadas por homólogos informan que la afección puede tener una prevalencia de 1,6 casos por millón en todo el mundo. Las fuentes de datos propietarias y los análisis que afectan a la población estadounidense sugieren que el número de personas potencialmente afectadas por la deficiencia de plasminógenos en los Estados Unidos puede ser mayor que estas estimaciones epidemiológicas anteriores. La deficiencia congénita de plasminógeno requiere terapia de por vida para evitar la recurrencia de lesiones. Actualmente no existen terapias aprobadas para el tratamiento de la deficiencia congénita de plasminógeno.

(CONTINUA)

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