La evaluación acelerada de EMA permite un período de revisión más corto para leniolisib de un estándar de 210 días a 150 días
Pharming está en camino de presentar su solicitud de autorización de comercialización para leniolisib en el segundo semestre de 2022
LEIDEN, Países Bajos, 1 de agosto de 2022 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. ("Pharming" o "la Compañía") (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) anuncia que el Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado una evaluación acelerada para la Solicitud de autorización de comercialización (MAA) para leniolisib. Leniolisib se ha estudiado para el tratamiento del síndrome delta de PI3K activado (APDS), una inmunodeficiencia primaria rara, en adultos y adolescentes de 12 años o más en el Espacio Económico Europeo (EEE). Pharming va por buen camino y planea presentar su MAA para leniolisib a la EMA en octubre de 2022.
La evaluación acelerada reduce el plazo para que el CHMP revise una MAA de 210 a 150 días. La EMA otorgará, previa solicitud, una evaluación acelerada de una MAA si decide que el producto es de gran interés para la salud pública y la innovación terapéutica.
El desarrollo clínico de leniolisib incluye datos positivos de un estudio de Fase II/III del producto, que cumplió con sus criterios de valoración coprimarios en la población objetivo de pacientes de reducción evaluada en el tamaño de los ganglios linfáticos y corrección de la inmunodeficiencia. Los resultados de eficacia primarios demostraron la eficacia clínica de leniolisib sobre el placebo con una reducción estadísticamente significativa desde el inicio en la suma transformada log10 del producto de diámetros (SPD) en las lesiones índice de linfadenopatía (p = 0,0012) y la normalización de la disfunción inmune, como lo demuestra el aumento proporción de células B vírgenes desde el inicio (p<0,0001). La reducción de las lesiones de linfadenopatía y el aumento de la proporción de células B vírgenes son importantes en los pacientes, ya que indican una reducción de los marcadores de enfermedad de APDS.
En el estudio, leniolisib fue generalmente bien tolerado, y la mayoría de los eventos adversos informados en ambos grupos de tratamiento se clasificaron como leves. No hubo eventos adversos que condujeran a la interrupción del tratamiento del estudio, no hubo muertes y la incidencia de eventos adversos graves (EAG) fue menor en el grupo de leniolisib que en el grupo de placebo. No se sospechó que ninguno de los EAG estuviera relacionado con el tratamiento del estudio.
Anurag Relan, jefe médico de Pharming, comentó:
"La aceptación de una revisión regulatoria acelerada para leniolisib subraya la gran necesidad insatisfecha de los pacientes con APDS, siendo el producto potencialmente el primer tratamiento aprobado para esta rara enfermedad. Este es un hito importante para la comunidad APDS y para Pharming y se basa en los datos exitosos de Fase II/III, que informamos por primera vez en febrero de 2022. Seguimos enfocados en el progreso de leniolisib a través del proceso de revisión regulatoria, con nuestro MAA en camino para su presentación en octubre de este año, mientras buscamos hacer que este nuevo producto importante disponible para inmunólogos, hematólogos y sus pacientes en Europa".
Acerca del síndrome de fosfoinositida 3-quinasa activada (APDS)
APDS es una inmunodeficiencia primaria rara que afecta aproximadamente a una o dos personas por millón. También conocido como PASLI, es causado por variantes en cualquiera de los dos genes, PIK3CD o PIK3R1, que regulan la maduración de los glóbulos blancos. Las variantes de estos genes conducen a la hiperactividad de la vía PI3K (fosfoinositido 3-quinasa delta)1,2. La señalización equilibrada en la vía PI3K es esencial para la función inmunitaria fisiológica. Cuando esta vía es hiperactiva, las células inmunitarias no maduran ni funcionan correctamente, lo que lleva a inmunodeficiencia y desregulación1,3. El APDS se caracteriza por infecciones sinopulmonares graves y recurrentes, linfoproliferación, autoinmunidad y enteropatía4,5. Debido a que estos síntomas pueden estar asociados con una variedad de condiciones, incluidas otras inmunodeficiencias primarias, las personas con APDS con frecuencia reciben un diagnóstico erróneo y sufren una media de retraso diagnóstico de 7 años6. Dado que el APDS es una enfermedad progresiva, este retraso puede conducir a una acumulación de daño con el tiempo, incluido daño pulmonar permanente y linfoma4-7. La única forma de diagnosticar definitivamente esta afección es a través de pruebas genéticas.
Acerca de Leniolisib
Leniolisib es un inhibidor de molécula pequeña de la isoforma delta de la subunidad catalítica de 110 kDa de clase IA PI3K con actividades inmunomoduladoras y potencialmente antineoplásicas. Leniolisib inhibe la producción de fosfatidilinositol-3-4-5-trifosfato (PIP3). PIP3 sirve como un mensajero celular importante que activa específicamente AKT (a través de PDK1) y regula una multitud de funciones celulares como la proliferación, diferenciación, producción de citoquinas, supervivencia celular, angiogénesis y metabolismo. A diferencia de PI3K y PI3K, que se expresan de manera ubicua, PI3K y PI3K se expresan principalmente en células de origen hematopoyético. El papel central de PI3K en la regulación de numerosas funciones celulares del sistema inmunitario adaptativo (células B y, en menor medida, células T), así como del sistema inmunitario innato (neutrófilos, mastocitos y macrófagos), indica claramente que PI3K es una diana terapéutica válida y potencialmente eficaz para varias enfermedades inmunitarias. Hasta la fecha, leniolisib ha sido bien tolerado durante el primer ensayo en humanos de Fase 1 en sujetos sanos y el estudio de habilitación de registro de Fase II/III.
Acerca de Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) es una compañía biofarmacéutica mundial dedicada a transformar la vida de los pacientes con enfermedades raras, debilitantes y potencialmente mortales. Pharming está comercializando y desarrollando una cartera innovadora de terapias de reemplazo de proteínas y medicamentos de precisión, incluidas moléculas pequeñas, productos biológicos y terapias génicas que se encuentran en etapas tempranas o tardías de desarrollo. Pharming tiene su sede en Leiden, Países Bajos, y cuenta con empleados en todo el mundo que atienden a pacientes en más de 30 mercados en América del Norte, Europa, Medio Oriente, África y Asia-Pacífico. Para obtener más información, visite www.pharming.com.
Declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas, incluso con respecto al calendario y el progreso de los estudios preclínicos y ensayos clínicos de Pharming de sus productos candidatos, las perspectivas clínicas y comerciales de Pharming, la capacidad de Pharming para superar los desafíos que plantea la pandemia de COVID-19 para la conducta de su negocio, y las expectativas de Pharming con respecto a sus requisitos de capital de trabajo y recursos de efectivo proyectados, cuyas declaraciones están sujetas a una serie de riesgos, incertidumbres y suposiciones, que incluyen, entre otros, el alcance, el progreso y la expansión de los ensayos clínicos de Pharming y las ramificaciones para el costo de los mismos; y desarrollos clínicos, científicos, reglamentarios y técnicos. A la luz de estos riesgos e incertidumbres, y otros riesgos e incertidumbres que se describen en el Informe Anual 2021 de Pharming y el Informe Anual en el Formulario 20-F para el año finalizado el 31 de diciembre de 2021 presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU., los eventos y las circunstancias discutidas en dichas declaraciones prospectivas pueden no ocurrir, y los resultados reales de Pharming podrían diferir material y adversamente de los anticipados o implícitos en ellos. Todas las declaraciones prospectivas se refieren únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y se basan en la información disponible para Pharming a la fecha de este comunicado.
Información interna
Este comunicado de prensa se refiere a la divulgación de información que califica, o puede haber calificado, como información privilegiada en el sentido del Artículo 7(1) del Reglamento de Abuso de Mercado de la UE.
Referencias
1. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.2. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.3. Nunes-Santos C, et al. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.4. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.5. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.6. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2020;59(3):323-333.7. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.
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