- Pharmingrecibe el acuerdo del Plan de Investigación Pediátrica y la designación de Medicina Innovadora Prometedora para leniolisib de la MHRA del Reino Unido
Un Plan de Investigación Pediátrica (PIP) acordado es la vía regulatoria para la autorización de comercialización de leniolisib como tratamiento para el síndrome de fosfoinositida 3-quinasa delta activada (APDS) en niños
Una designación de Medicina Innovadora Prometedora (PIM) es una indicación temprana de que leniolisib es un candidato para el Programa de Acceso Temprano a Medicamentos de la MHRA
LEIDEN, Países Bajos, 26 de abril de 2022 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V. ("Pharming" o la "compañía") (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR) anuncia que ha recibido una decisión positiva de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido sobre un Plan de Investigación Pediátrica (PIP) para leniolisib, un inhibidor oral selectivo de la fosfoinositida 3-quinasa delta (PI3K), para el tratamiento del síndrome de la fosfoinositida 3-quinasa delta activada (APDS) en pacientes de 1 año a menos de 18 años. La compañía también anuncia que la MHRA ha otorgado la designación de Medicina innovadora prometedora (PIM) a leniolisib para el tratamiento del APDS.
Un PIP es un plan de desarrollo destinado a garantizar que se obtengan los datos necesarios para respaldar la autorización de comercialización de un medicamento en la población pediátrica. Todas las solicitudes de autorización de marketing de nuevos medicamentos para niños requieren los resultados de los estudios descritos en un PIP acordado, a menos que el medicamento esté exento debido a un aplazamiento o exención. El PIP de leniolisib incluye dos ensayos clínicos globales planificados en pacientes pediátricos que padecen APDS, el primero en niños de 4 a 11 años y el segundo en niños de 1 a 6 años. La compañía espera iniciar el reclutamiento para este programa pediátrico para leniolisib durante la segunda mitad de 2022.
Una designación de PIM indica que un medicamento es un candidato prometedor para el Programa de Acceso Temprano a Medicamentos (EAMS) de la MHRA, que proporciona acceso previo a la comercialización de productos destinados al tratamiento, diagnóstico o prevención de una enfermedad potencialmente mortal o grave como condición debilitante y tienen el potencial de abordar una necesidad médica no satisfecha.
Anurag Relan MD, responsable médico de Pharming, comentó:
"Nos complace haber recibido el acuerdo de este PIP y la designación de PIM de la MHRA, que representan hitos regulatorios importantes a medida que continuamos avanzando con leniolisib para el tratamiento del APDS, una afección rara, a menudo debilitante y, en ocasiones, fatal. El PIP acordado y la designación de PIM respaldan aún más nuestra confianza en el potencial de leniolisib para abordar el APDS, ya que nos brindan un camino hacia la autorización de comercialización en el Reino Unido. Pharming espera continuar trabajando con las autoridades reguladoras a nivel mundial para llevar leniolisib a los pacientes con esta necesidad médica significativa no satisfecha tan pronto como sea posible".
Leniolisib, que recibió la designación de medicamento huérfano en Europa, recibió la misma designación de la Administración de Fármacos y Alimentos de Estados Unidos el 30 de enero de 2018.
Como se anunció anteriormente, Pharming planea comenzar a presentar solicitudes de registro global para leniolisib en el segundo trimestre de 2022 y, sujeto a aprobación, lanzar el tratamiento en Estados Unidos en el primer trimestre de 2023 y comenzar una serie de lanzamientos europeos en la segunda mitad de 2023.
Acerca del síndrome de fosfoinositida 3-quinasa activada (APDS)
El APDS es una inmunodeficiencia primaria rara que afecta aproximadamente a una o dos personas por millón. También conocido como PASLI, es causado por variantes en cualquiera de los dos genes, PIK3CD o PIK3R1, que regulan la maduración de los glóbulos blancos. Las variantes de estos genes conducen a la hiperactividad de la vía PI3K (fosfoinositida 3-quinasa delta).1,2 La señalización equilibrada en la vía PI3K es esencial para la función inmunitaria fisiológica. Cuando esta vía es hiperactiva, las células inmunitarias no maduran ni funcionan correctamente, lo que lleva a inmunodeficiencia y desregulación.1,3 El APDS se caracteriza por infecciones sinopulmonares graves y recurrentes, linfoproliferación, autoinmunidad y enteropatía.4,5 Debido a que estos síntomas pueden estar asociados con una variedad de condiciones, incluidas otras inmunodeficiencias primarias, las personas con APDS con frecuencia reciben un diagnóstico erróneo y sufren una mediana de retraso diagnóstico de 7 años. 6 Como el APDS es una enfermedad progresiva, este retraso puede conducir a una acumulación de daño con el tiempo, incluido daño pulmonar permanente y linfoma.4-7 La única forma de diagnosticar definitivamente esta afección es a través de pruebas genéticas.
Acerca de leniolisib
Leniolisib es un inhibidor de molécula pequeña de la isoforma delta de la subunidad catalítica de 110 kDa de clase IA PI3K con actividades inmunomoduladoras y potencialmente antineoplásicas. Leniolisib inhibe la producción de fosfatidilinositol-3-4-5-trifosfato (PIP3). PIP3 sirve como un mensajero celular importante que activa específicamente AKT y regula una multitud de funciones celulares como la proliferación, diferenciación, producción de citoquinas, supervivencia celular, angiogénesis y metabolismo. A diferencia de PI3K y PI3K, que se expresan de manera ubicua, PI3K y PI3K se expresan principalmente en células de origen hematopoyético. El papel central de PI3K en la regulación de numerosas funciones celulares del sistema inmunitario adaptativo (células B y, en menor medida, células T), así como del sistema inmunitario innato (neutrófilos, mastocitos y macrófagos), indica claramente que PI3K es una diana terapéutica válida y potencialmente eficaz para varias enfermedades inmunitarias.
Hasta la fecha, leniolisib ha sido bien tolerado durante el primer ensayo en humanos de Fase 1 en sujetos sanos y en un estudio de habilitación de registro de Fase II/III.
Acerca de Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) es una compañía biofarmacéutica mundial dedicada a transformar la vida de los pacientes con enfermedades raras, debilitantes y potencialmente mortales. Pharming está comercializando y desarrollando una cartera innovadora de terapias de reemplazo de proteínas y medicamentos de precisión, incluidas moléculas pequeñas, productos biológicos y terapias génicas que se encuentran en etapas tempranas o tardías de desarrollo. Pharming tiene su sede en Leiden, Países Bajos, y cuenta con empleados en todo el mundo que atienden a pacientes en más de 30 mercados en Norteamérica, Europa, Oriente Medio, África y Asia-Pacífico. Para obtener más información, visite www.pharming.com.
Declaraciones de futuro
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas, incluso con respecto al calendario y el progreso de los estudios preclínicos y ensayos clínicos de Pharming de sus productos candidatos, las perspectivas clínicas y comerciales de Pharming, la capacidad de Pharming para superar los desafíos que plantea la pandemia de la COVID-19 para la conducta de su negocio y las expectativas de Pharming con respecto a sus requisitos de capital de trabajo y recursos de efectivo proyectados, cuyas declaraciones están sujetas a una serie de riesgos, incertidumbres y suposiciones, que incluyen, entre otros, el alcance, el progreso y la expansión de los ensayos clínicos y las ramificaciones de Pharming para el coste de los mismos; y desarrollos clínicos, científicos, reglamentarios y técnicos. A la luz de estos riesgos e incertidumbres, y otros riesgos e incertidumbres que se describen en el Informe Anual 2021 de Pharming y el Informe Anual en el Formulario 20-F para el año finalizado el 31 de diciembre de 2021 presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores de Estados Unidos, los eventos y las circunstancias discutidas en tales declaraciones prospectivas pueden no ocurrir, y los resultados reales de Pharming podrían diferir material y adversamente de los anticipados o implícitos en ellos. Todas las declaraciones a futuro se refieren solo a la fecha de este comunicado de prensa y se basan en la información disponible para Pharming a la fecha de este comunicado.
Referencias:
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FTI Consulting, Londres, Reino Unido, Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw, T: +44 203 727 1000
FTI Consulting, Estados Unidos, Jim Polson, T: +1 (312) 553-6730
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RR.PP. de Estados Unidos:Emily VanLare, E: Emily.VanLare@precisionvh.com,T: +1 (203) 985 5596
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